تصحیح کد ژنتیک در انسان بالغ برای اولین بار

دانشمندان آمریکایی در کالیفرنیا با تلاش برای تصحیح کدهای ژنتیک یک فرد بالغ موفق به تغییر دی ان ای او شدند. در صورت قطعی شدن نتیجه ی آزمایشات این دانشمندان، بیماری فرد به کلی درمان خواهد شد.

گویا آی تی – این دانشمندان تلاش کردند تا ژن های معیوب در بیمار بالغی که دچار سندروم هانتر بود را با تزریق میلیون ها نسخه ژن صحیح و ابزاری ژنتیکی، با ژن های سالم جایگزین نمایند. بیماری که این آزمایش بر روی او انجام شده فردی ۴۴ ساله است که از بیماری سندروم هانتر که یک بیماری ژنتیک نادر است، رنج می برد. این بیماری به صورت ارثی منتقل می شود و بر اثر آن ژنی که وظیفه ی خرد کردن مولکول های پیچیده و تبدیل نمودن آن ها به ترکیبات ساده تر را داراست، دچار اختلال کارکرد می شود. در نتیجه ی جمع شدن مولکول های پیچیده در بدن مشکلات مضاعفی برای فرد ایجاد خواهد شد که ممکن است دائمی بوده و پیش رونده باشند. این آزمایش در تاریخ ۲۲ آبان ماه سال جاری صورت پذیرفته است و تقریباً یک ماه زمان لازم است تا نخستین نتایج آن قابل ارزیابی گردد. نتیجه ی قطعی این آزمایش تا سه ماه دیگر مشخص خواهد شد و در آن زمان دانشمندان می توانند در مورد کارایی این روش تصمیم گیری نمایند.

در صورت موفقیت این آزمایش محققان در زمینه ی ژن درمانی به پیشرفت شایان توجهی نائل خواهند گشت. پیش از این نیز دانشمندان از روش های تصحیح ژنی فرعی در آزمایشات متعددی استفاده کرده اند، اما در این آزمایش ها تغییری در دی ان ای صورت نمی گیرد و در نتیجه کاربرد این روش ها بسیار محدودتر بوده و معمولاً موقت هستند.
روش جدید اگر چه نویدبخش کشف راه های موثری در درمان بسیاری از بیماری ها است، اما باید توجه داشت که دانشمندان در حال حاضر در ابتدای این مسیر هستند.
یکی از نکاتی که بایستی در مورد تغییرات دی ان ای به آن توجه داشت این است که در این روش امکان حذف اثرات تغییرات و بازگرداندن دی ان ای به حالت اولیه وجود ندارد. در حقیقت با تغییر در کد ژنتیک امکان بازگشت آن به حالت نخست میسر نمی باشد.

پیش از آزمایش این روش بر روی انسان، آزمایشات متعدد مشابهی بر روی نمونه های حیوانی صورت پذیرفته است و محققان با مشاهده ی نتایج آن آزمایش ها به دیدگاه مثبتی در مورد اثربخشی این روش در درمان بیماری ها در انسان دست یافته اند. با این حال در هر صورت باید توجه داشت که این روش، روشی جدید است و همواره این احتمال وجود دارد که اتفاقات پیش بینی نشده در حین آن بروز پیدا کنند. با همه ی این تفاسیر شانس اثربخشی این روش برای درمان سندروم هانتر در فردی که این آزمایش بر روی انجام شده آنقدر بالا بوده است که وی حاضر شده آن را امتحان کند.

روش به کارگیری ابزار تصحیح ژنی، که نوکلئازهای انگشت روی (Zinc Finger Nucleases) نام دارد، بدین شکل است که ژن سالم به همراه دو پروتئین انگشت روی داخل یک ویروس بی خطر فرستاده می شوند. سپس این ویروس وارد سلول هایی خاص، که در آزمایش اخیر سلول های کبد بوده است، می شود. این سلول ها از پروتئین های انگشت روی وارد شده به آن ها نسخه برداری می کنند و همزمان رشته های دی ان ای نیز برش می خورند و بدین ترتیب ژن جدید جایگزین ژن بیمار می گردد. محققان می گویند تنها در صورت تغییر یک درصد از سلول های کبد بیمار مورد آزمایش، بیماری وی به کلی درمان خواهد شد.